Presentati dal Prof. Domenico Alvaro, a Roma presso l’università “la Sapienza”, i primi dati epidemiologici in Italia su una patologia rara: la Colangite Biliare Primitiva (CBP). Finora gli unici dati disponibili erano quelli forniti da Orphanet che in Italia, per la CBP, stimavano una prevalenza di 21 casi ogni 100mila persone con una incidenza di 3 nuovi casi su 100 mila ogni anno. La nuova ricerca epidemiologica ha fornito numeri significativamente superiori, per l’anno 2015 la stima è di una prevalenza di 28 casi su 100mila e un'incidenza di 5,3 casi su 100mila l'anno.
Colpisce prevalentemente le donne
Quelli presentati a Roma, in occasione del 50° meeting annuale dell’Associazione Italiana per lo Studio del Fegato (AISF), occasione che vede riuniti gli epatologi italiani, sono i primi dati epidemiologici su una malattia rara come la CBP.
La Colangite Biliare Primitiva (CBP) è una malattia epatica cronica ad eziologia autoimmune. Colpisce prevalentemente i pazienti di sesso femminile e si manifesta principalmente tra i 40 e i 50 anni. Tuttavia è una patologia rara, con pochi casi ogni 100mila persone.
La prevalenza – che indica quante persone in un dato momento sono affette da questa patologia – è di 28 casi ogni 100mila persone. L’incidenza – ovvero a quante persone ogni anno viene diagnosticata la malattia – è di 5,3 casi ogni 100mila (dati riferiti al 2015).
Questi dati sono significativamente superiori a quanto finora stimato (dati Orphanet).
Non esistono farmaci efficaci per questa patologia. In alcuni casi può richiedere il trapianto di fegato. Recentemente, un team di ricercatori dell’Università Bicocca, presso il polo ospedaliero San Gerardo di Monza, ha scoperto un nuovo farmaco, l’acido obeticolico, capace di migliorare sensibilmente le condizioni dei pazienti affetti da CBP.
Dopo aver superato le prove cliniche, il farmaco è stato approvato dall’FDA e il prossimo anno è attesa la sua commercializzazione.
Un metodo innovativo
Per questa indagine epidemiologica è stata usata una nuova metodologia detta del Longitudinal Patient Database (LPD), gestita da QuintilesIMS. I dati raccolti da 900 medici di base, che seguono 1,2 milioni di cittadini di età superiore a 14 anni, sono rappresentativi dei due sessi e delle età della popolazione, secondo i dati ISTAT.
Nel periodo dello studio, ovvero il biennio 2014-2015, i medici hanno trasmesso i dati che hanno raccolto durante la visita, i dati antropometrici, le prescrizioni, gli accertamenti diagnostici, le visite specialistiche e le terapie.
I pazienti che nel biennio in esame hanno ricevuto una diagnosi di CBP sono stati 412. Tra questi 134 erano i nuovi casi. Il rapporto tra donne e uomini è 4,5 a 1, con una età media di 64,6 anni. I pazienti affetti da CBP presentavano varie altre patologie (comorbilità) come osteoporosi (21,5%), ipotiroidismo (13%), diabete (12,7%) e malattie autoimmune del tessuto connettivo (6,1%). In quanto alle terapie farmacologiche, l’unico farmaco attualmente disponibile è l’acido ursodesossicolico (UDCA), assunto dalla maggioranza dei pazienti.
Con questo metodo di raccolta dati, capillare sul territorio, QuintilesIMS dispone di un patrimonio di dati veramente unico e indispensabile ai fini di un’analisi in “Real World Evidence”, di Salute pubblica. Dati molto apprezzati sia dalle istituzioni che dall'industria. Diventano poi dati unici in casi di patologie rare come la Colangite Biliare Primitiva, dando in tempo reale una fotografia dell’incidenza del problema sul territorio.
