L’Agenzia statunitense FDA ha appena approvato un nuovo farmaco, sviluppato da Puma Biotechnology. Si tratta di un trattamento farmacologico indicato nei pazienti con cancro alla mammella HER2 positivo (circa il 20% dei casi), per ridurre ulteriormente l’incidenza di recidive che, dopo due anni, passa dal 91,9% (con placebo) al 94,2% (con Nerlynx). L’azienda ha dichiarato che negli Stati Uniti il farmaco sarà disponibile a partire da settembre, come compressa da 40 mg.
Un cancro che spaventa sempre meno
Quello alla mammella è un tumore che rappresenta una cartina al tornasole dei progressi della ricerca medica e farmacologica nella lotta al cancro.
Solo pochi decenni fa le donne che ne erano colpite erano destinate a interventi invasisi e le minacce di ricadute lasciavano limitate chance di successo.
Oggi la chirurgia ha fatto grossi passi avanti e la stessa farmacologia ha a disposizione farmaci mirati e molto efficaci. Quindi non farmaci da somministrare in tutti i casi ma solo dopo un’accurata tipizzazione del tumore. Negli Stati Uniti il cancro alla mammella è tra i tumori più frequenti, con oltre 252 mila casi ogni anno e 40.600 decessi. Circa il 20% delle donne colpite da questo tumore ha una forma cosiddetta HER2 positivo, ovvero dei particolari recettori (HER2) presenti in quantità eccessiva sulle cellule tumorali. Questa caratteristica può essere sfruttata per colpire selettivamente le cellule tumorali.
Adesso la FDA ha approvato neratinib, nome commerciale Nerlynx, della biotech californiana Puma Biotechnology. Questo farmaco ha un’azione adiuvante, ovvero non viene prescritto come trattamento farmacologico principale ma solo come supporto ad altro trattamento. In questo caso il trattamento di elezione è con un anticorpo anti HER2, il trastuzumab (Herceptin della Roche).
Neratinib, un potente ed irreversibile inibitore della tirosin chinasi, è il primo farmaco che potrebbe avere una estesa applicazione per ridurre il rischio di recidive in un tumore, come quello al seno HER2 positivo, molto aggressivo e propenso a metastatizzare in altri organi anche distanti. Prima dell’approvazione, il nuovo farmaco ha superato la verifica clinica, valutato verso placebo su 2840 pazienti precedentemente trattate con trastuzumab.
Nel gruppo placebo, dopo due anni di osservazione, l’assenza di recidive è stata del 91,9% mentre nel gruppo trattato con Neratinib il 94,2% dei pazienti non ha avuto ricadute. Il farmaco è comunque sconsigliato in gravidanze, perché potrebbe causare danni al feto.
Una buona opportunità di business
La notizia dell’approvazione, da parte di FDA, di Nerlynx ha fatto innalzare il titolo Puma Biotechnology (NASDAQ) dell’8%. Un buon ritorno di investimento per questa azienda californiana che ha tanto investito in ricerca per arrivare a questo risultato. Gli analisti considerano Nerlynx un potenziale bockbuster che potrebbe generare fino a 6 miliardi di dollari di fatturato. Un comunicato della Puma Biotechnology annuncia che negli Stati Uniti il farmaco sarà disponibile a partire da settembre, come compressa da 40 mg.
Il dossier per l’approvazione anche in Europa è stato inviato all’EMA.
In virtù del suo meccanismo di azione, questa target therapy a base di neratinib potrebbe trovare applicazione in tutti i tumori che over-esprimono HER2, compreso il cancro allo stomaco.
