La malattia di Huntington è una particolare malattia genetica neuro-degenerativa che colpisce la coordinazione muscolare e porta, progressivamente, ad un declino cognitivo con conseguenti problemi psichiatrici. Ora, una recente ricerca svoltasi in Gran Bretagna e che ha riguardato ben 46 pazienti, all'interno di un Trial terapeutico, ha dimostrato l'efficacia di una nuova molecola sperimentale nel rallentare la progressione di questa malattia genetica estremamente invalidante e dai costi sociali non indifferenti.

Il nuovo approccio terapeutico

Fino ad oggi la malattia di Huntington non aveva una vera e propria cura.

L'approccio terapeutico principale consisteva, essenzialmente, nella cura della variegata tipologia di sintomi. Ma non c'era modo di fermare o anche solo rallentare il decorso infausto della malattia. Con la nuova molecola, almeno teoricamente, potrebbe essere posto un'argine alla progressione di diverse malattie neuro- degenerative come l''Alzheimer e il Parkinson. Si tratta, in effetti, di un risultato, che se confermato da ulteriori riscontri clinici, potrebbe essere tranquillamente definito storico, in quanto rappresenta il primo concreto passo avanti nella lotta contro le malattie neuro - degenerative in 50 anni.

Il Trial effettuato sul campione di pazienti

La procedura e il conseguente Trial, che, come si accennava, ha riguardato 46 soggetti, sia uomini che donne, è stato predisposto a Londra al Leonard Wolfson Experimental Neurology Centre.

I 46 soggetti sottoposti alla sperimentazione provenivano da diversi paesi occidentali, dove la malattia storicamente è più frequente, come Canada, Germania e, ovviamente, Gran Bretagna. Tutti si trovavano in uno stato iniziale della malattia, ma, comunque, alquanto avanzato e grave.

Il farmaco, studiato per contrastare la mutazione di una particolare proteina denominata huntingtin, si è dimostrato completamente affidabile e sicuro.

la proteina oggetto dell'attacco del farmaco, nella sua forma originale, è essenziale allo sviluppo del cervello, ma in questi malati una mutazione genetica la trasforma in una proteina assassina che distrugge i neuroni del cervello.

La nuova molecola, ancora in fase sperimentale, va ad inibire l'azione di questa proteina killer, ha spiegato Sarah Tabrizi, direttore del centro per la malattia di Huntington dello University College di Londra.

Si tratta, come dicevamo, di un risultato storico che promette di aprire entusiasmanti prospettive terapeutiche per questo tipo di patologie. Comunque, per conoscere i risultati completi dello studio occorrerà attendere il prossimo anno. Ma, nel frattempo, la società farmaceutica Roche si è aggiudicata i diritti di sfruttamento del brevetto per la considerevole cifra di 45 milioni di euro.