Dall'America una buona notizia sulla lotta alla leucemia linfoblastica acuta: una bimba americana da due anni non presenta nel suo sangue più alcuna cellula cancerogena, questo è quanto è stato relazionato dall'American Society of Haematology (Ash) ad un incontro che ha visto riuniti gli ematologi di tutto il mondo a San Francisco. Il team ha reso noto un successo che piano piano si sta rivelando realtà, una nuova soluzione contro la leucemia dei bambini e forse non solo, la notizia riguarda una bimba di 9 anni e circa 35 coetanei che non avevano trovato alcun riscontro positivo con la chemioterapia.

Ancora non si può cantare del tutto vittoria per dichiararli clinicamente guariti perché dovranno passare 5 anni, ma un successo medico e scientifico c'è stato in modo conclamato.

Sia l'alto numero di bimbi fuori dal cancro che i due anni di riscontri diagnostici positivi fanno sperare e fanno affermare con certezza di un successo anche perché è stata dichiarata finita la fase sperimentale della cura e ora sarà possibile avviare quella di registrazione e immissione nella pratica.



Per le cronache internazionali Emily Whitehead, la bambina in questione, è attualmente guarita grazie al virus Hiv solo dopo sei mesi e dopo che la chemio non aveva sortito gli effetti sperati. Così con la terapia "CTL019", così denominata, ha raggiunto un ottimo risultato grazie alla infusione dei suoi linfociti T dopo averli manipolati geneticamente usando il virus dell'Aids non più attivo.

Come funziona il metodo? Il virus Hiv entra nelle cellule, i suoi geni vengono inseriti mentre vengono tolti quelli che il virus usa per produrne altre fino a fare morire la cellula, vengono poi aggiunti quelli che permettono ai T di individuare le cellule cancerogene e ucciderle.

Su 39 bambini, in 36 non avevano più segni di cancro a distanza di solo un mese dalla terapia e in alcuni casi come Emily, a distanza di 2 anni continua il trend positivo della cura mentre si continua a seguire nuovi bambini e i risultati sono entusiasmanti proprio nei casi disperati.

Dei 36 piccoli, 25 sono rimasti in remissione a 6 mesi, 10 hanno avuto ricadute e 5 di loro sono morti. CTL019 modifica le cellule T del paziente per farle diventare 'cacciatori' di cellule B, che sono poi quelle cancerogene.

Ma come fanno a capire quali cellule sono malate?

Grazie alla modifica bioingegneristica sono in grado di individuare e agganciare una proteina che è la sola presente sulla superficie dei linfociti B (la CD19).

Reintrodotte, le cellule T si riproducono ed eliminano le cellule B sia malate che sane. Ma non finisce qui, nel complesso ragionamento elaborato per ideare la cura si è pensato di rielaborare la funzione di produzione degli anticorpi con infusioni di immunoglobuline e per evitare un effetto indesiderato derivante dalla terapia, la sindrome da rilascio di citochine, è stata prevista la somministrazione di un nuovo farmaco immunomodulante.



Il team, con a capo l'oncologo pediatrico Stephan A. Grupp, docente di pediatria alla Penn (Perelman School of Medicine dell'università della Pennsylvania), sta anche collaborando con un'altra équipe guidata da Carl H. June, per i pazienti adulti colpiti da altre forme di cancro.

A luglio l'agenzia del farmaco Usa, la Fda, ha parlato riferendosi al CTL019 di 'terapia breakthrough', (rivoluzionaria) e nel 2012 la Novartis ha acquisito dalla Penn i diritti esclusivi sulla terapia.

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