Luis Walker è un bambino inglese di otto anni che ha scritto ad un'azienda farmaceutica per chiedere che venga diminuito il costo per usufruire di una terapia innovativa contro la fibrosi cistica, malattia da cui purtroppo è affetto. Questo è il testo che avrebbe inviato ai vertici della Vertex Pharmaceuticals, l'azienda farmaceutica che produce il medicinale: "Voi avete i farmaci necessari per farmi stare meglio, non dovete passare tanto tempo in ospedale. Se vostro figlio avesse la fibrosi cistica, capireste e ridurreste il prezzo".
Luis aveva già scritto a Theresa May
In realtà, già nel maggio scorso, Luis, assieme ad altri bambini malati della stessa patologia, aveva scritto al primo ministro del Regno Unito Theresa May senza però ottenere la risposta che si attendeva. A quel punto, avrebbe pensato di rivolgersi direttamente all'azienda farmaceutica a cui, con l'aiuto dei suoi genitori, ha inviato la richiesta. Inoltre la madre del piccolo ha raccontato alla Bbc che, dal maggio scorso, a causa della fibrosi cistica il bambino ha perso il 13% delle sue funzioni polmonari, pertanto è sempre più necessario ricorrere alla terapia di Orkambi, ovvero al farmaco che può migliorare i problemi che la patologia comporta a carico dei polmoni.
In realtà, nel Regno Unito, il prezzo alto del medicinale nasce dalla mancanza di accordo tra il sistema sanitario inglese, ovvero il National Health Service, con l'azienda che lo commercializza. D'altronde la terapia di Orkambi è stata già approvata dal 2015 dall'Agenzia europea del farmaco, ma purtroppo, come detto, questo impasse nelle negoziazioni impedisce che il farmaco possa essere messo a disposizione dei malati.
Nel nostro paese, questa terapia innovativa viene autorizzata e rimborsata da oltre un anno.
Fibrosi cistica: cos'è
La fibrosi cistica rientra tra le patologie genetiche gravi. Chi ne è affetto ha ereditato un gene difettoso sia da parte della madre che del padre, in quanto sono entrambi portatori della mutazione del gene CFTR.
Questa malattia, in particolare, va ad alterare le secrezioni di molti organi, in tal modo contribuisce al loro danneggiamento. I danni maggiori si verificano al livello dei polmoni e dei bronchi, all'interno dei quali il muco poco fluido ristagna favorendo le infezioni. Altri sintomi possono eleggere a bersaglio il pancreas, che non è più di grado di svolgere le sue funzioni. Le conseguenze si traducono in problemi di crescita nel bambino e in uno stato nutrizionale insufficiente nell'adulto. La fibrosi cistica, oltre che i polmoni e il pancreas, può colpire anche altri organi, quali il fegato, l'intestino e le cavità nasali. Allo stato attuale le terapie sono dirette al contenimento dei sintomi e alla prevenzione delle complicanze.
