Tra le malattie più devastanti e purtroppo abbastanza comuni c'è la leucemia. Si tratta di una patologia maligna caratterizzata dalla proliferazione neoplastica di una cellula staminale emopoietica, traducendosi in un alto numero di globuli bianchi anormali. La caratteristica peggiore di questa malattia è che spesso viene diagnostica nei bambini e ragazzi. Fortunatamente sembra che le ricerche di una cura siano arrivate ad un traguardo importante.
La Fda approva l'immissione nel mercato della cura genetica
L'ente americano governativo che si occupa della supervisione e regolamentazione dei prodotti farmaceutici e alimentari (Fda) ha approvato l'immissione nel mercato di una cura genetica contro la leucemia. In questo caso si tratta di una vera e proprio cura, anche se non si garantiscono i risultati nel lungo periodo ovvero la reiterazione della malattia. E' la prima volta che negli Stati Uniti viene valutata positivamente una terapia di questo tipo e che, soprattutto, ne viene autorizzata la commercializzazione. Il farmaco è stato prodotto nei laboratori della Novartis e verrà immesso nel mercato con il nome di Kymriah.
Questo significa che il farmaco ha superato la fase sperimentale sui soggetti affetti da leucemia linfoblastica acuta a cellule di tipo B e potrà essere somministrato ai bambini e ragazzi fino ai 25 anni di età. Questa malattia è una forma di tumore del sangue, nello specifico dei linfociti T o B che, sfortunatamente, ogni anno ne viene riscontrata la presenza su 3000 ragazzi sotto i 21 anni di età solo negli Stati Uniti. Finora la malattia è stata trattata con terapie standard come la chemioterapia e il trapianto di midollo osseo, ma purtroppo su diversi pazienti queste terapie non funzionano. Ed ecco ed entra in campo la nuova terapia, il trattamento genico.
Come funziona la nuova terapia
La nuova cura appena approvata dalla Fda si rivolge a tutti quei pazienti in cui i trattamenti classici non hanno dato esito positivo.
Il procedimento che prevede Kymriah consta nel fare un prelievo di linfociti T (particolari cellulare del nostro sistema immunitario) dal corpo del malato cosicché da poterle modificare in laboratorio affinché riconoscano e attacchino le cellule del cancro. Nel dettaglio nelle cellule prelevate dal paziente viene inserito un gene, del tipo ricettore, che è in grado di riconoscere la molecola colpevole della malattia. Le cellule una volta modificate vengono reimmesse nel paziente per sconfiggere il tumore.
La terapia ha però al momento dei costi molto elevati, si parla di circa 475.000 dollari per ciascun paziente senza contare i costi dell’ospedalizzazione e viaggi.