Sono stati necessari tre studi clinici di Fase 3, uno studio di Fase 2 e oltre 10 anni di osservazione clinica, per un totale di 10mila anni-paziente, prima di arrivare ad avere disco verde dalla Commissione Europea su questo farmaco. Ma adesso è ben descritta la sua efficacia e il suo profilo rischi/benefici e nei pazienti con sclerosi multipla recidivante (SMR) rappresenta la prima terapia orale efficace su tutti gli indicatori chiave della malattia.
Un'altra arma nell’armamentario terapeutico
Nell’ultimo periodo, i trattamenti farmacologici della Sclerosi Multipla (SM) si stanno arricchendo di nuovi presidi. Si tratta di una patologia infiammatoria cronica del sistema nervoso centrale, tra le più frequenti. Si stima che nel mondo ci siano circa due milioni di pazienti con sclerosi multipla mentre in Europa sono più di 700mila. Di SM ce ne sono varie forme, tra quelle progressive e quelle recidivanti. Quest’ultime sono le più comuni.
Ora, da parte delle autorità europee, arriva l’approvazione di un nuovo farmaco, somministrabile per via orale.
Si tratta di Cladrina, in compresse da 10 mg, della Merck, approvato nei 28 Paesi Ue, oltre che in Norvegia, Liechtenstein e Islanda. E’ una terapia che ricostituisce selettivamente il sistema immunitario (SIRT, "Selective Immune Reconstitution Therapy"): sono sufficienti pochi trattamenti l’anno, nei primi 4 anni. E i benefici si protraggono nel tempo, senza la necessità di un monitoraggio continuo e controlli vari.
A questa approvazione non si è arrivati facilmente anzi, nel 2011 la Merck, azienda farmaceutica che ha sviluppato il farmaco, aveva interrotto il programma di sviluppo perché alcune autorità̀ regolatorie – in EU (EMA) e in USA (FDA) - avevano espresso dubbi sulla sua efficacia e avevano richiesto ulteriori dati prima di dare l’autorizzazione al commercio.
Ora i dati sull’efficacia e sicurezza clinica sono stati integrati e questi hanno convinto gli esperti di Bruxelles a dare l’ok.
Un percorso travagliato
Sono stati necessari tre studi clinici di Fase 3 (Clarity, Clarity extension e Oracle Ms), e uno studio di Fase 2 (Onward), per un totale di oltre 2.700 pazienti che formalmente rappresentano circa 10mila anni-paziente, e un lungo periodo di osservazione, in alcuni casi fino a 10 anni, prima di arrivare a convincere le autorità a dare parere positivo su questo farmaco.
E la prima terapia orale, risultata efficace su tutti gli indicatori chiave della malattia presi in esame, tra cui disabilità, tasso di recidiva e attività alla risonanza magnetica.
Negli studi clinici è risultata efficace nel ridurre il rischio di recidive del 67% e la progressione della malattia nell'82%. Cladrina è controindicato negli immunodepressi e in gravidanza. A settembre, Germania e Regno Unito saranno i primi Paesi ad avere a disposizione il nuovo farmaco.
In forma iniettabile con il nome di Litak, Cladrina è commercializzata da Lipomed GmbH come chemioterapico ed è indicata per il trattamento di una rara forma di leucemia chiamata leucemia a cellule capellute o tricoleucemia.