La sclerosi multipla (SM) è una malattia infiammatoria autoimmune, caratterizzata dalla distruzione, da parte del nostro sistema immunitario, della mielina e delle cellule neuronali che la producono, gli oligodendrociti. La mielina è la membrana che avvolge gli assoni dei neuroni, formando la fibra nervosa. La guaina mielinica permette la trasmissione degli impulsi nervosi, per la comunicazione tra cellula e cellula nervosa.
Le aree cerebrali colpite da sclerosi multipla a causa della demielizzazione si presentano sulle neuroradiografie come delle tipiche placche bianche (la SM è definita anche sclerosi a chiazze). Le cause della malattia sembrano essere molteplici: genetiche, ambientali e forse virali come ipotizza qualche scienziato.
Sclerosi multipla: terapie attuali
La sclerosi multipla colpisce nel nostro Paese 114 mila persone e conta ogni anno 3400 nuovi casi diagnosticati. I disturbi neurologici sono numerosi (visivi, della sensibilità, affaticamento e debolezza) e variano sensibilmente e per gravità, in relazione alla forma di SM che ha colpito l'ammalato, a remissioni e ricadute o secondariamente progressiva.
Non esiste ancora una cura definitiva, ma sono disponibili numerosi trattamenti che possono ridurre l’incidenza e la severità degli attacchi di sclerosi multipla, dai farmaci steroidei (cortisonici) in fase d'attacco, a singoli farmaci in grado di lenire i soli disturbi e sintomi (terapie sintomatiche), terapie a lungo termine in grado di contrastare il decorrere della malattia andando a interferire su alcuni meccanismi autoimmuni (Interferone beta-1a o b-2a, Peginterferone beta-1a, teriflunomide, Glatiramer acetato, Fingolimod, Alemtuzumab, Mitoxantrone, Dimetilfumarato, Natalizumab).
Cellule staminali neurali: nuova frontiera per la cura della sclerosi multipla
Sono almeno 30 le molecole in fase sperimentale che hanno dimostrato una certa efficacia nel contrastare la malattia e la ricerca è in continuo fermento nel trovare una cura definitiva.
Dodici ammalati al momento sono stati arruolati nel trial condotto presso l'IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano, illustrato al congresso dell'Associazione Italiana Sclerosi Multipla (Aism) e della sua Fondazione (Fism). Il trial potrà essere esteso fino a coinvolgere un totale di 24 pazienti. I precedenti studi condotti su modello animale avevano dato dei risultati molto incoraggianti. Nei topi trattati con cellule staminali neurali infatti si è osservata, una parziale ricostruzione della guaina mielinica, la riduzione dello stato infiammatorio e una diminuzione dei sintomi. Per la prima volta in tutto il mondo è stata avviata la sperimentazione di infusione di cellule staminali neurali di origine fetale sull'uomo.
Che cosa sono le cellule staminali
Le cellule staminali sono cellule progenitrici in grado di rigenerare i tessuti danneggiati dalla malattia. In particolare quelle neurali (questo studio, con terapia Stems è il primo in assoluto che le utilizza) secernono sostanze capaci di proteggere i tessuti danneggiati, e sono in grado di differenziarsi in cellule (oligodendrociti) che producono nuova mielina. Il primo paziente, un uomo in uno stadio avanzato della malattia, è stato già trattato venerdì scorso. Il trapianto delle cellule staminali neurali è avvenuto attraverso una puntura lombare. Da qui le cellule saranno in grado di spostarsi per raggiungere cervello e midollo, dove svolgeranno la loro azione.
Dopo le infusioni (4 dosi di cellule neurali in tutto) i pazienti saranno tenuti sotto osservazione in ospedale per un breve periodo, dopodiché potranno tornare a casa, continuando a essere strettamente monitorati per i primi 2 anni e poi più saltuariamente negli anni successivi.
Gli obiettivi e le speranze dei ricercatori
Sebbene le staminali non siano ancora una certezza, rappresentano una grande opportunità. In precedenti studi il trapianto di cellule staminali del sangue, le ematopoietiche, aveva dimostrato un discreto successo nel trattamento della sclerosi multipla di forma grave e progressiva. L'Aifa, dando il via libera alla sperimentazione con cellule staminali neurali (nervose), ha aperto nuove possibilità di cura.
Tuttavia trattandosi di una terapia di tipo sperimentale dovrà esserne comprovata e testata prima di tutto l'effettiva sicurezza e tollerabilità del trattamento da parte del paziente e poi l'efficacia.
I rischi del ricorso alle staminali
Ricordiamo infatti che con il trapianto di cellule staminali vi è un aumentato rischio tumorale e rischio infettivo, ciò perché "per poter crescere le cellule staminali in laboratorio devono essere spinte a proliferare, cioè a duplicarsi con estrema velocità e siccome le uniche cellule che velocemente si duplicano sono quelle tumorali spesso si va a spingere su acceleratore e freno che sono simili a quelli che usano le cellule tumorali - spiega il professor Gianvito Martino, direttore scientifico dell’ospedale San Raffaele di Milano e responsabile dell’Unità di Neuroimmunologia nello stesso nosocomio, in un intervista a Corriere TV.
"Ovviamente - prosegue - noi abbiamo fatto tutti i controlli che dovevano essere fatti per evitare che questo succeda. Il rischio è effettivo perché le cellule, che vengono manipolate in maniera estensiva in laboratorio, potrebbero infettarsi inavvertitamente. Anche per questa ragione queste cellule vengono scrinate per tutta una serie di possibili patogeni".
Controlli molto stringenti per il trial
Solo controlli dunque molto stringenti ed accurati hanno permesso il via libera al trial. La terapia stems è frutto di più di 10 anni di ricerca, sviluppata grazie anche al sostegno finanziario di Fism e Aism. Piena soddisfazione è stata espressa da Mario Alberto Battaglia, presidente Fism, che sottolinea come la scienza gli abbia dato ragione, per l'aver puntato, fin dal 2000, nella ricerca e sul potenziale delle cellule staminali.