L'Agenzia europea per i medicinali ha autorizzato la commercializzazione dei primi farmaci con tecnologia Car-T che basano il loro principio terapeutico sulla variazione genetica delle cellule T dei pazienti affetti da alcune particolari forme tumorali. I farmaci, nello specifico, saranno resi disponibili ai pazienti in tutta Europa ed in parallelo erogati agli enti che regolano il settore farmaceutico di ogni Paese.
Per quanto riguarda l’Italia, l'Aifa potrà commercializzare le nuove specialità terapeutiche dal termine dell’iter che prevede la negoziazione del loro costo, così come avviene per tutti gli altri medicinali.
Farmaci antitumorali con tecnologia Car-T: di cosa si tratta
Le innovative terapie di recente approvazione europea sono state sviluppate dalla casa farmaceutica Novartis e dalla Kite Pharma, quest’ultima recentemente acquisita dalla Gilead, e rappresentano sicuramente un’importante svolta nel trattamento dei tumori del sangue. La nuova terapia è nata in collaborazione con l'università della Pennsylvania ed utilizza, di base, i linfociti T dello stesso paziente affetto dalla malattia.
Il nuovo ‘super farmaco' risulta essere il primo con questo tipo di recettore antigenico (Car-T) che è riuscito ad avere l’approvazione dall’ Unione Europea per il suo utilizzo su due diverse neoplasie: Leucemia linfoblastica acuta (LLA) e il Linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL).
Car-T: l’importanza della nuova terapia per i pazienti
Statisticamente, in Europa, la LLA rappresenta circa l'80 per cento dei casi di insorgenza leucemica tra i bambini e per i piccoli pazienti con recidiva di malattia, in seguito al trattamento standard, la prognosi positiva risulta estremamente ridotta. Il DLBCL è invece il linfoma diffuso a grandi cellule B e risulta classificato all'interno dei linfomi non Hodgkin.
Questo tipo di linfoma colpisce, prevalentemente, pazienti adulti ed anziani ma si presenta anche nei bambini, registrando circa il 6 per cento dei linfomi di interesse pediatrico. Anche per questi pazienti, in presenza di recidiva in seguito alla terapia iniziale, le possibilità di terapie capaci di fornire risposte adeguate, risultano limitate. Il trattamento con la terapia Car-T potrà essere somministrato per infusione e sarà prodotto per ciascun paziente attraverso la riprogrammazione delle cellule del suo sistema immunitario. La commercializzazione della nuova terapia rappresenterà, quindi, un’importante svolta positiva per tutti i pazienti affetti da queste particolari neoplasie aggressive e che necessitano, al più presto, delle nuove alternative terapeutiche.