L’annuncio arriva direttamente dalla biotech statunitense, la Bluebird bio: il Comitato per i prodotti medicinali ad uso umano (Chmp) dell’Agenzia europea per i farmaci (Ema) ha riconosciuto la procedura di urgenza alla sua terapia genica sperimentale LentiGlobin, indicata per il trattamento di pazienti affetti dalla forma più grave di beta-talassemia, quella con genotipo non-β0/β0, che necessita di continue trasfusioni. La nuova terapia va somministrata una tantum.

Forte evidenze cliniche e alto “medical need”

Ruota intorno a questi due punti la ragione per cui l’EMA ha deciso di seguire un protocollo prioritario per l’analisi del dossier LentiGlobin.

Due studi clinici di Fase 1/2, il primo ultimato (HGB-204) e il secondo ancora in corso (HGB-205), oltre ai risultati di uno studio di Fase 3 (HGB-207), hanno fornito dati sufficienti a supportare l’efficacia della nuova terapia genica sia nel trattamento di pazienti affetti da β-talassemia trasfusione-dipendente che quelli affetti da anemia falciforme (o anemia mediterranea). Il secondo punto è la necessità clinica di poter disporre di un farmaco (medical need) per queste patologie che, ancora oggi, costringono i pazienti a continue trasfusioni salvavita.

LentiGlobin è un farmaco genetico, ovvero un farmaco preparato su misura per ciascun paziente, prelevando le sue cellule staminali emopoietiche e iniettandole successivamente dopo averle modificate, inserendo la versione corretta del gene Hbb della beta-globina, proteina che in questi pazienti risulta mutata. Secondo i risultati presentati poche settimane fa a Stoccolma, durante il 23esimo Congresso dell'Associazione Europea di Ematologia, LentiGlobin è in grado di poter assicurare ai pazienti con talassemia trasfusione-dipendente e per quelli con anemia falciforme, la prospettiva di una cura definitiva.

Anche per questo la Chmp ha adottato una procedura di valutazione accelerata (Priority Medicines, Prime) per la sua approvazione, procedura riservata solo ai prodotti altamente innovativi riconosciuti di grande interesse per la Salute dei cittadini. L’analogo di quella che per la statunitense FDA è breakthrough therapy.

La beta-talassemia

Si tratta di una malattia ereditaria del sangue. Si stima che in tutto il mondo ne soffrano circa 300mila pazienti, di cui 6-7mila solo in Italia.

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Salute A.S. Roma

Nel nostro Paese la distribuzione dei pazienti, dove è nota anche col nome di anemia mediterranea, non è uniforme ma questi sono prevalenti solo in alcuni territori - Sicilia e Sardegna, alcune regioni del Sud e nell’area del Polesine – tutte zone che in passato erano state interessate da una maggiore diffusione della malaria. L’essere portatore di talassemia conferiva una protezione contro il plasmodio della malaria.

Come per tutte le malattie ereditarie, quando i genitori sono entrambi portatori sani (hanno entrambi un gene mutato), la probabilità di avere figli malati è 1 su 4 mentre quella di avere discendenti portatori sani, è 2 su 4.

Finora l’età media dei talassemici è di 40 anni. L’unica terapia disponibile è il trapianto allogenico di midollo osseo. Non sempre privo di rischi e il successo non è assicurato in tutti i casi.

Con la nuova terapia, dopo il trattamento, il 90% dei pazienti non ha più la necessità di avere trasfusioni in quanto è in grado di produrre una quantità sufficiente di emoglobina sana. Ovviamente, i numeri sono quelli della sperimentazione clinica ma le premesse sono assolutamente positive. Per tutti i pazienti in attesa, non resta quindi che aspettare l’approvazione del nuovo farmaco.

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