A distanza di 6 anni dalla sua approvazione condizionata, e da marzo 2012 in Italia, la fampridina (Fampyra) riceve l’autorizzazione standard dalla Comunità Europea. Ad annunciarlo è la stessa azienda che lo commercializza, la Biogen. L’approvazione definitiva è arrivata dopo uno studio clinico di Fase 3, Enhance, iniziato subito dopo l’approvazione condizionata della stessa Commissione, nel 2011, dove sono stati confermati efficacia e sicurezza del farmaco.
Fampridina, un bloccante i canali del potassio
La sclerosi multipla è una malattia neurodegenerativa, una infiammazione con lesioni a carico del sistema nervoso centrale con distruzione della guaina protettiva attorno ai nervi. Con il risultato di avere debolezza muscolare, rigidità muscolare e difficoltà di deambulazione.
E’ una patologia a carico della sostanza bianca del sistema nervoso centrale (demielinizzazione degli assoni neuronali); studi recenti stanno evidenziando anche un coinvolgimento della sostanza grigia del sistema nervoso centrale (corpo del neurone).
La perdita di mielina in più punti del sistema nervoso centrale, da cui il nome “sclerosi multipla”, è la risposta ad una reazione del sistema immunitario che, fuori controllo, attacca in vari punti il sistema nervoso.
La perdita di mielina può interessare vari distretti, dagli emisferi cerebrali ai nervi ottici, dal cervelletto al midollo spinale.
In una percentuale elevata di pazienti (80%), si ha una ridotta funzionalità deambulatoria, cosa che condiziona di fatto la serenità e l’indipendenza di questi soggetti. Lo studio Enhance ha fornito ulteriori prove sull’efficacia di fampridina nel migliorare la capacità deambulatoria dei pazienti, oltre ad altri aspetti più generali.
Fampridina (Fampyra), una piccola molecola il cui nome chimico è 4-aminopiridina, appartiene alla classe dei farmaci bloccanti i canali del potassio. Nelle cellule nervose danneggiate dalla sclerosi multipla (SM), si ha una perdita di potassio.
Farmaci come la fampridina, bloccando i canali del potassio, riducono la perdita di potassio facilitando così il normale passaggio dei segnali lungo il nervo, migliorando la deambulazione del paziente.
In Italia ne soffrono circa 110mila persone
Immaginare una popolazione come quella di Bolzano, Terni o Vicenza che soffre di sclerosi multipla può dare una idea di quanta diffusa sia questa patologia neurodegenerativa. Nel mondo ne soffrono circa 3 milioni di persone, 600 mila in Europa, 110 mila in Italia. E’ una malattia che esordisce a qualsiasi età ma è più probabile tra i 20 e i 40 anni. Le donne sono colpite in misura doppia rispetto agli uomini.
E’ una malattia la cui origine è multifattoriale pertanto non è facile associarla ad un preciso evento scatenante.
Tuttavia le evidenze scientifiche la associano a fattori ambientali e genetici. Pur essendo una malattia debilitante, non impatta sull’aspettativa di vita che rimane paragonabile alla popolazione generale. L’importante è arrivare subito alla diagnosi.
Per tutti questi pazienti, è importante poter disporre di farmaci in grado di migliorare la qualità della loro vita. Fampridina (Fampyra), farmaco prescritto esclusivamente dal medico e monitorato da specialisti (neurologo) viene somministrato per via orale, due volte al giorno, al dosaggio di 10 mg. Già dopo due settimane si devono osservare i primi miglioramenti. In assenza, la terapia deve essere interrotta.