La notizia di questa approvazione è nella sua indicazione che, oltre al trattamento delle forme recidivanti di sclerosi multipla (SM), per la prima volta un farmaco viene approvato per la sclerosi multipla primaria progressiva (SMPP). Quest’ultima, il 15% delle forme di SM, è una forma caratterizzata da un continuo e costante peggioramento delle condizioni del paziente. Negli studi clinici, Ocrevus è riuscito a rallentare significativamente le condizioni di peggioramento dei pazienti affetti da SMPP.
Un altro farmaco biologico, questa volta contro la sclerosi multipla
Continua la serie dei cosiddetti farmaci biologici, ovvero anticorpi monoclonali, approvati per il trattamento di varie patologie.
Ora l’agenzia statunitense FDA ha approvato un anticorpo monoclonale umanizzato, Ocrevus (ocrelizumab), che si lega selettivamente alle proteine di superficie delle cellule CD20-positive B, un tipo specifico di cellule immunitarie che si ritiene rappresentino un fattore chiave per il danno alla mielina e all’assone, condizione che porta alla disabilità dei pazienti colpiti da sclerosi multipla (SM).
Un soggetto colpito da SM vede profondamente compromessa la sua qualità di vita. Contro la SM esistono varie opzioni terapeutiche ma finora non esisteva alcun farmaco approvato per il trattamento della sclerosi multipla primaria progressiva (SMPP).
Ocrevus rappresenta quindi la prima opzione farmacologica contro questa patologia.
L’approvazione arriva dopo aver superato il vaglio di diversi studi clinici internazionali (40 Paesi). Nelle forme recidivanti di SM, Ocrevus si è dimostrato efficace in due studi clinici che ha visto coinvolti 1.656 pazienti, trattati per 96 settimane (circa 2 anni) verso un gruppo di controllo trattato con Rebif (interferone beta-1a).
Il nuovo farmaco ha limitato i casi di ricadute e rallentato lo stato di peggioramento della disabilità.
L’indicazione nella sclerosi multipla primaria progressiva (SMPP) è arrivata dopo uno studio durato 120 settimane (circa 2 anni e mezzo), che ha visto coinvolti 120 pazienti. In questo caso Ocrevus è riuscito solo a rallentare le condizioni di peggioramento della disabilità, rispetto ad un gruppo di controllo.
La sclerosi multipla, una malattia autoimmune del SNC
Colpisce più donne che uomini, normalmente si manifesta tra i 20 e i 40 anni: è la sclerosi multipla (SM), una malattia infiammatoria cronica, autoimmune, del sistema nervoso centrale (SNC). In una prima fase, dopo un attacco segue una fase di recupero che può essere anche completo. Ma, col passare degli anni, il recupero diventa sempre più parziale portando ad una condizione di disabilità progressiva.
Uno dei meccanismi della SM è l’aggressione nei confronti del tessuto nervoso e della guaina mielinica da parte delle cellule bianche del sangue. L’attacco è portato dai linfociti B di concerto con i linfociti T. Ocrelizumab è un farmaco che distrugge in modo selettivo i linfociti B con conseguente netta riduzione dell’attività infiammatoria della malattia e marcata riduzione della frequenza degli attacchi.
Risultato, una riduzione della disabilità con conseguente miglioramento della qualità della vita dei pazienti.
In Italia si stima una incidenza di circa 188 casi per 100.000 abitanti, peggio in Sardegna (360 casi). Ogni anno ci sono circa 3.400 nuovi casi (5-6 nuovi / 100.000 abitanti, 12 in Sardegna). Un giro d’affari notevole quindi per l’industria farmaceutica. Una società di ricerca di mercato ha stimato che per le terapie della SM, nel 2023, in Italia, Spagna, Germania, Regno Unito, Giappone e Stati Uniti il fatturato complessivo raggiungerebbe i 20 miliardi di dollari, con un picco nel 2018 (22 miliardi), prima dell’arrivo dei biosimilari, dovuto alla scadenza di alcuni brevetti.
