Gli effetti ‘miracolosi’ di una terapia genica/cellulare in via di sperimentazione, salvano la vita ad una bambina inglese di un anno. La piccola Layla era stata colpita da una forma di leucemia particolarmente aggressiva, considerata inguaribile e i medici che la seguivano avevano parlato di bassissime possibilità di sopravvivenza. Sottoposta ad ogni tipo di terapia, dalle quali non era riuscita a trarre alcun beneficio, come ultimo tentativo i medici del Great Ormong Street Hospital (Gosh), che stavano lavorando a questo nuovo trattamento terapeutico in collaborazione con la società francese biofarmaceutica Collectis, hanno deciso di testarlo su di lei.

Risultati 'quasi miracolosi'

Gli specialisti in questione, che tenevano e tengono tutt’ora in cura la bambina, le hanno somministrato nuove cellule immunitarie geneticamente modificate, che hanno il compito di eliminare le cellule leucemiche, le quali, a loro volta, non sono in grado di rilevarle.A distanza di due mesi dalla terapia la bambina non ha più nulla, il cancro sembra scomparso senza lasciare alcuna traccia, anche se sarà necessario attendere più di un anno per poter confermare la scomparsa definitiva della leucemia.

Un risultato accolto comunque di buon grado dall’equipe del Gosh, “quasi miracoloso” come lo definisce il portavoce Prof. Paul Veyes, direttore del centro per il trapianto del midollo.

Una sperimentazione che sarà ancora finanziata

Un esito positivo che farà arrivare nel 2016, finanziamenti e trial clinici ai ricercatori del Gosh e della University College London, pionieri di questa nuova pratica terapeutica.

La terapia si avvale dell’utilizzo di cellule linfociti T (globuli bianchi) provenienti da un donatore sano che, modificato grazie all’accorpamento di un gene, hanno il compito di identificare ed eliminare le cellule cancerose, rimanendo comunque invisibili alle difese del cancro.

Una nuova soluzione: l'ingegnerizzazione delle cellule immunitarie

La tecnologia d'ingegneria geneticaèdenominata Talen, che non solo prevede la modifica dei linfociti, ma che elimina anche altri geni per evitare l’attacco delle cellule della paziente da parte di quelle infuse, e che quest’ultime vengano aggredite da farmaci immunosoppressori, che di prassi vengono dati ai pazienti.

Nonostante sia ancora troppo presto pronunciarsi in maniera inconfutabile a favore dell'efficacia di questa nuova terapia, i progressi e i risultati riscontrati su questa bambina alimentano la speranza per la cura di leucemie e altre tipologie di cancro.

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