E' italiano ed ha solo 4 anni il primo paziente curato con le cellule car-t. Una malattia che sembrava incurabile, che ha resistito a tutte le forme di cura. Il piccolo, malato di leucemia linfoblastica acuta, è riuscito a guarire definitivamente ed è stato dimesso dall'Ospedale Bambino Gesù. Nel suo midollo non ci sono più tracce di malattia.
Una nuova tecnologia oggetto di studio dal 2012
Questa nuova tecnologia ha sortito effetti sorprendenti in pazienti che fino a poco tempo fa avevano sperimentato qualsiasi cura. Le CAR-T sono i linfociti T, cellule dei pazienti stessi, che vengono prelevate e modificate geneticamente in laboratorio per poi essere reinserite nell'organismo dell'ammalato.
In laboratorio, i linfociti T vengono dotati di recettori specifici contro gli antigeni tumorali, potenziandone così il potere anticancro. Questa forma di biotecnologia era stata sperimentata nel 2012 per la prima volta e, da allora è stata oggetto di studio e ricerca in diversi laboratori del mondo. Soltanto pochi mesi fa, ad agosto, la Food and Drug Administration, l'ente del governo americano che regolamenta l'immissione sul mercato di alimenti e prodotti farmaceutici, ha approvato l'entrata dei farmaci a base di CAR-T.
Il processo di manipolazione genetica del prodotto che verrà infuso nel paziente, è il risultato di una sequenza di azioni che ha una durata di circa 2 settimane. Presso il Nosocomio Bambino Gesù, Il processo avviene esclusivamente all'interno dell'Officina Farmaceutica, un dipartimento autorizzato dall'AIFA, l'Agenzia Italiana del Farmaco.
I dati sul New England Journal: gli effetti delle Car-T
Dagli Usa intanto giungono, sul New England Journal of Medicine, i dati relativi lo studio condotto su 75 pazienti affetti da leucemia linfoblastica acuta ad alto rischio. Lo studio ha dimostrato la validità della tisagenlecleucel, il trattamento con le cellule T riprogrammate.
La sperimentazione ha dimostrato che l'81% dei pazienti dopo tre mesi di follow-up ha reagito con remissione completa. La completa sopravvivenza dei pazienti, liberi da recidiva, a distanza di 6 mesi è stata del 90% per poi calare di poco, al 76% dopo un anno di follow-up.
Il direttore del Dipartimento di Onco_Ematologia Pediatrica, Terapia Cellulare e Genica del Bambin Gesù, Franco locatelli, ha dichiarato di essere entusiasta dei risultati ottenuti grazie a questa tecnologia. Tuttavia, nonostante i risultati siano incoraggianti, bisogna essere cauti nell'esprimersi dal momento che ci si trova solo agli albori di una nuova sperimentazione.
