Una sperimentazione condotta su centottantuno pazienti in vari paesi e capitanato da Fabrizio De Benedetti, responsabile di reumatologia dell'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, ha portato ad identificare l'anticorpo che combatte tre malattie autoinfiammatorie genetiche: la febbre mediterranea familiare, l'iperimmunoglobulinemia D e la sindrome periodica associata al recettore del fattore di necrosi tumorale (TRAPS). Lo studio è stato pubblicato sulla rivista scientifica "The New England Journal Of Medicine".
La febbre mediterranea è la più diffusa delle tre patologie (originaria del medio oriente e diffusa in tutto il bacino del mediterraneo), ma gli effetti di questi disturbi sono simili: febbre ricorrente (si presenta una o due volte al mese), accompagnata da artrite, pleurite, pericardite, peritonite e sfoghi cutanei.
Sebbene, per coloro che sono affetti dalla febbre mediterranea, esista già un trattamento (a base di colchicina), esso non è efficace su tutti ed inoltre non è adatto a chi è affetto dalle altre due patologie. Questo fatto ha spinto i ricercatori a trovare un'alternativa tramite lo studio della molecola responsabile dell'infiammazione: l'interleuchina 1.
Lo studio
La sperimentazione ha coinvolto individui affetti da una delle tre patologie in cui è stata verificata una mancata risposta al trattamento a base di colchicina. Questi pazienti sono stati trattati tramite iniezioni sottocutanee di uno specifico anticorpo, il Canakinumab, a vari dosaggi ogni quattro settimane, per un totale di sedici settimane di trattamento.
I risultati parlano chiaro, il 61% delle persone che hanno ricevuto il farmaco hanno avuto una risposta completa ai sintomi della malattia. Dopo le sedici settimane, ulteriori somministrazioni del farmaco hanno permesso di tenere sotto controllo il proseguo della sindrome. La conseguenza pratica del trattamento è stata quella di limitare l'insorgere dei sintomi alla considerevolmente più bassa frequenza di una volta l'anno.
L'elevata efficacia e la sicurezza del medicinale hanno fatto si che esso ottenesse, sia dall'Agenzia Europea del Farmaco (EMA) che dalla Food and Drug Administration (FDA), il nullaosta alla commercializzazione. Presto il farmaco sarà disponibile anche in Italia e permetterà di migliorare la vita a molte persone affette da queste rare malattie genetiche.
