È stato scoperto un nuovo anticorpo capace di agire su tre malattie rare caratterizzate da ricorrenti episodi di infiammazione e di febbre. 'Canakinumab', questo è il nome dell’anticorpo capace di interagire sulle patologie rare e, tra non molto, sarà somministrabile attraverso un nuovo farmaco, che dovrebbe essere disponibile a breve anche in Italia. La sua validità è stata certificata attraverso una sperimentazione clinica condotta a livello mondiale e coordinata, in particolar modo, dai ricercatori specialisti di pediatria del Bambino Gesù di Roma.
Le malattie rare curabili dal nuovo anticorpo ‘Canakinumab’
Il nuovo farmaco, che come abbiamo visto, prossimamente, sarà disponibile anche in Italia, sarebbe capace di curare tre malattie rare come il deficit di mevalonato chinasi, la febbre mediterranea familiare e la sindrome associata al recettore 1 del fattore di necrosi tumorale. Stiamo parlando di patologie estremamente rare e delle tre sopra elencate, sicuramente la più diffusa è quella del deficit di mevalonato chinasi che come ceppo genetico ha origine in Medio Oriente, mentre per le altre si tratterebbe di malattie rare individuate, solo di recente, dai ricercatori. Le caratteristiche, che si manifestano nei pazienti, adulti e bambini, colpiti da queste particolari malattie, sono riscontrabili in continui episodi accompagnati, sistematicamente, da febbre ricorrente e in concomitanza ad altri sintomi come artrite, pericardite, pleurite, peritonite con possibili eruzioni cutanee caratterizzate da vescicole o pustole.
In tutte e tre le forme rare di malattie è sempre coinvolto ‘l'interleuchina 1’, in pratica una molecola legata sempre alla presenza di infiammazione nell’organismo. Il test dei ricercatori, in base a questo particolare tipo di riscontro, è stato progettato adoperando lo specifico anticorpo ‘Canakinumab’, coinvolgendo nello studio 181 pazienti provenienti da diversi Paesi di tutto il mondo.
In tutti e tre le patologie, la ricorrenza dei casi febbrili, si sarebbe ridotta sensibilmente, riuscendo a raggiungere, statisticamente, il numero di un solo episodio l’anno di innalzamento della temperatura.
Farmaco per la cura di tre patologie rare: le testimonianze
L’efficacia e la sicurezza del nuovo farmaco, dimostrata e confermata dai risultati dello studio, hanno fatto ottenere la sua autorizzazione dall'Agenzia Europea del Farmaco (Ema) e dal Food and Drug Administration (Fda) statunitense.
Questo tipo di patologie possono notevolmente interferire nella normale vita dei pazienti. Una delle testimonianze positive di questa ricerca ha coinvolto, ad esempio, Chiara, una ragazza diciannovenne, che per molti anni ha vissuto, sistematicamente, con la febbre mediterranea familiare e che, adesso, grazie a queste nuove terapie, può condurre una vita finalmente normale.
