E' partita una sperimentazione storica. Al San Raffaele di Milano un paziente affetto da Sclerosi Multipla cronica in stadio avanzato è stato trattato con cellule staminali neurali. Ad annunciarlo il Direttore scientifico dell' Ospedale San Raffaele di Milano, il Dottor Gianvito Martino, durante il convegno, in corso a Roma, della Fondazione sclerosi multipla.
Sono 15 anni che Martino lavora a questo progetto a cui, all'inizio, quasi nessuno credeva. Ma ora si passa dalle parole e dai buoni proponimenti ai fatti.
La terapia adottata durante la sperimentazione
Il nuovo approccio terapeutico, denominato STEMS, consiste nell'infondere al paziente cellule staminali neurali, cioè cellule primitive o progenitrici in grado di specializzarsi in ogni altro tipo di cellula nervosa. L'infusione avviene attraverso un'iniezione lombare a livello della spina dorsale, in modo che entrino immediatamente nel flusso del liquido cerebrospinale. Questo perché il liquido cerebrospinale è il luogo migliore dove questo particolare tipo di cellule staminali possono svolgere la loro azione.
In effetti, siamo in una fase della sperimentazione dove non si sta cercando di capire il grado di efficacia della terapia messa in atto.
Quanto il suo grado di sicurezza. Attualmente la sperimentazione effettiva è stata iniziata, come dicevamo, solo su un paziente; ma si prevede di completarla su un totale di 12 pazienti suddivisi in 4 gruppi differenti, ciascuno composto da 3 individui. Per testare la sicurezza della terapia, appunto, spiega il Dottor Martino, ogni paziente riceverà un numero sempre crescente di cellule staminali neurali, dai circa 50 milioni per il primo paziente, fino ai 400 milioni per l'ultimo.
Ovviamente ciascun paziente sarà poi seguito, nel suo percorso terapeutico, all'interno del San Raffaele per tutto il periodo necessario alla sperimentazione. La divisione in gruppi, spiega sempre Martino, assicura che ogni paziente e ogni gruppo siano attentamente monitorati onde escludere possibili effetti collaterali. Infatti, tra un paziente sottoposto a trattamento e l'altro devono intercorrere almeno 15 giorni e tra un gruppo e l'altro 3 mesi.
Tutta la sperimentazione dovrebbe completarsi nell'arco di 3 anni.
Il meccanismo in base al quale la terapia agisce
Gli studi effettuati su cavie da laboratorio hanno confermato che negli stadi avanzati della Sclerosi Multipla, spiega Martino, continua ad esserci un infiammazione dannosa sia a livello cerebrale che a livello midollare. La terapia con cellule staminali neurali va, da una parte, ad inibire o attenuare l'infiammazione. Dall'altra stimola la produzione di sostanze neuro-protettive, preservando la mielina o riducendo il danno che subisce. Ciò induce a sperare che entrambi i meccanismi si attivino con il trapianto. Si tratta della cosiddetta plasticità terapeutica delle staminali. Ma questa plasticità, se non adeguatamente controllata ed indirizzata, può avere un effetto boomerang andando ad agire dove non si vuole.
Ecco la necessità di valutarne il grado di sicurezza.
Anche il tipo di staminali utilizzate per questa terapia ha rappresentato una sfida. Infatti le staminali neurali devono essere prelevate da tessuto cerebrale fetale, non certo facilmente reperibile. E se ne può prelevare solo un quantitativo minimo. Poi con tecniche di laboratorio particolari, e diversi mesi di tempo, si arrivano a produrre i milioni di cellule necessarie. Al San Raffaele sono riusciti a mettere a punto una tecnica, la STEMS appunto per la produzione di cellule staminali neurali per uso umano. Una cosa che pochissimi centri di eccellenza al mondo possono vantare.
