Negli Stati Uniti, l’anticorpo anti-IL-6 tocilizumab ha appena ricevuto l’ok dalla FDA per il trattamento dell’arterite a cellule giganti (ACG). Sebbene questa sia la sesta indicazione terapeutica per questo anticorpo, questo è il primo farmaco approvato per il trattamento di questa patologia. L’ACG è una forma di vasculite (infiammazione delle pareti dei vasi sanguigni) causato da un restringimento del lume vascolare che ne impedisce il regolare flusso sanguigno. Sono coinvolti principalmente i grandi vasi che si originano dall’arco aortico, in particolare le derivazioni extracraniche delle arterie carotidee, come le arterie temporali, per questo spesso questa patologia viene chiamata artrite temporale.
Finora non esistevano farmaci specifici per questa patologia.
Il primo farmaco arriva dopo lo studio GiACTA
Tocilizumab è l’unico farmaco biologico anti-recettore interleuchina 6 (IL-6) approvato, disponibile in formulazione sia endovenosa (IV) sia sottocutanea. In uno studio clinico di Fase 3, multicentrico, randomizzato e in doppio cieco, verso placebo, condotto su 251 pazienti, in 76 centri di 14 differenti Paesi, è stata valutata l’efficacia e la sicurezza di tocilizumab, come potenziale nuovo trattamento farmacologico contro l’arterite a cellule giganti (ACG), somministrato insieme agli steroidi. Lo studio ha evidenziato che, dopo 52 settimane, se l’anticorpo era stato somministrato una volta a settimana la remissione era nel 53,1% dei casi mentre raggiungeva il 56% nel gruppo con due somministrazioni settimanali.
Tocilizumab, nome commerciale Actemra, è un prodotto Hoffman Roche, già approvato la prima volta nel 2010 per il trattamento dell'artrite reumatoide, ha finora ricevuto l’approvazione per altre cinque indicazioni, tra cui l'artrite reumatoide gravemente attiva, l'artrite idiopatica giovanile sistemica e l'artrite idiopatica giovanile poliarticolare, e con questa sono sei.
Per la terapia dell’ACG, sono passati 50 anni da quando era stato introdotto l’ultimo trattamento farmacologico. Tocilizumab, formulato per essere somministrato sottocute, rappresenta quindi una pietra miliare per le persone affette da ACG, una patologia debilitante, e per i loro medici.
Il farmaco può causare delle infezioni e deve essere usato con cautela nei pazienti con problemi gastrointestinali. Attualmente, in un altro studio clinico di Fase 3, tocilizumab viene valutato per l’efficacia su pazienti affetti da sclerosi sistemica o sclerodermia.
Già nel giugno 2015, l’FDA ha concesso a tocilizumab la designazione di terapia breakthrough per il trattamento di questa patologia.
L’arterite a cellule giganti, una malattia autoimmune
L’ACG è una infiammazione delle pareti dei vasi sanguigni (vasculite), un disturbo abbastanza frequente che interessa le persone di età superiore ai 50 anni, con un’età media di circa 70 anni. L’incidenza è di circa 200 soggetti ogni 100mila, con una frequenza doppia nel sesso femminile.
Normalmente l’infiammazione interessa i vasi dell’arco aortico e i suoi principali rami, il sistema carotideo e le arterie temporali e craniche. La parete vascolare diventa più spessa fino a causare un restringimento concentrico del lume vascolare, fino all’occlusione.
La patologia si manifesta con vari sintomi come mal di testa, dolore alla mandibola, tricodinia (problemi al cuoio capelluto), blefaroptosi e disturbi visivi (visione doppia o visione offuscata). Per questo risulta risulta difficile da diagnosticare, può necessitare di una biopsia dell'arteria temporale, ultrasonografia, imaging con risonanza magnetica (IRM) e scansione PET con F18. In genere VES e proteina C-reattiva sono molto elevate. Ma una diagnosi precoce è importante perché se viene trascurata, la ACG può indurre cecità, aneurisma aortico e ictus. Finora l’unico trattamento farmacologico disponibile era a base di corticosteroidi (cortisone) e farmaci immunosoppressori (es. metotrexato o azatioprina).
