Dopo solo 12 mesi di calcoli, invece dei soliti 5 anni, grazie all'Intelligenza Artificiale (I.A.) è stato sviluppato un nuovo farmaco per il trattamento dei pazienti con disordini ossessivo-compulsivi. Il candidato farmaco è stato selezionato su 350 composti quando, seguendo gli approcci tradizionali, bisognerebbe sintetizzarne e testarne mediamente almeno 2.500. Secondo gli esperti, siamo all'inizio di una nuova era, dove saranno gli algoritmi a gestire la fase progettuale dei nuovi farmaci.

Il suo nome è DSP-1181

Si tratta di un potente agonista del recettore 5-HT1A, un recettore serotoninergico.

Questo agonista è stato sviluppato con una piattaforma di Intelligenza Artificiale che, grazie ad una serie di algoritmi, ha valutato le molteplici varianti genetiche responsabili della malattia di Wilson, fino a identificarne un potenziale farmaco per essere poi valutato in modelli sperimentali, dove ha confermato la sua efficacia.

La novità quindi sta proprio in questo, mentre molte aziende fanno ricorso all'I.A. per progettare nuovi farmaci, ma sempre sotto il controllo del ricercatore (uomo), in questo caso la piattaforma ha fatto tutto da sola e consegnato i risultati finali. Se i risultati dei trials clinici saranno positivi, questa rappresenterà una vera pietra miliare nel mondo farmaceutico.

Da segnalare che pochi mesi fa anche la canadese Deep Genomics ha annunciato che DG12P1, un altro farmaco per il trattamento della malattia di Wilson, è stato sviluppato facendo ricorso all'Intelligenza Artificiale.

Ma, tornando alla notizia del giorno, DSP-1181 inizierà la sperimentazione clinica di Fase I in Giappone sotto il diretto controllo della Sumitomo Dainippon Pharma.

Se supererà questa prima verifica, seguiranno altri studi a livello mondiale. L’azienda nipponica ha anche annunciato che altri farmaci, per trattare il cancro e patologie cardiovascolari, sono stati progettati sempre con tecniche di I.A. e sono attualmente in fase avanzata di sviluppo preclinico.

C’è da precisare che ancora oggi non è stato pubblicato alcun brevetto che rivendica questa molecola.

Evidentemente siamo ancora “nel periodo di buio” e quindi c’è da attendere. Ma sarà curioso comprendere in cosa DSP-1181 differisca dagli altri agonisti del recettore 5-HT1A, attualmente disponibili, come gli Azapirinone, farmaci impiegati come ansiolitici, antidepressivi e antipsicotici. L’8-OH-DPAT, un’ammina tetralina scoperta negli anni ’80. La Flibanserina, farmaco indicato nel trattamento da ipoattività sessuale nelle donne in premenopausa, agendo sull'umore e sul desiderio. E tanti altri agonisti 5-HT1A, come Befiradolo, F-15,599, Osemozotan, Repinotan, piclozotan, U-92,016-A ecc.

La malattia di Wilson

Abbiamo visto che ci sono ben due farmaci - identificati grazie all’I.A. - per il trattamento della malattia di Wilson.

Di che si tratta? È una malattia genetica rara identificata per primo, nel 1912, dal neurologo inglese Samuel A.K. Wilson

Chi soffre di questa malattia ha accumulo di rame nei tessuti e questo porta a danni neurologici associati a problemi psichiatrici. I primi sintomi si avvertono già da bambini, con problemi epatici, mentre negli adulti prevalgono i problemi psichiatrici. Normalmente si può manifestare dai 5 ai 40 anni.

Se ad avere il gene alterato è solo uno dei genitori, allora i figli possono essere sani o portatori sani. Se invece ad avere il gene mutato sono entrambi i genitori, i figli possono avere questa malattia. L’incidenza (nuovi casi/anno) è di 2,66 ogni 100 mila mentre la prevalenza (casi sulla popolazione) è di 6,21 casi ogni 100 mila.

Se non curata, questa malattia porta rapidamente a morte, soprattutto tra i più giovani. Oggi sono disponibili vari trattamenti (a base di chelanti il rame, che sottraggono questo metallo dai tessuti) e comportamenti, come seguire diete povere di rame. Se ben curata, negli anni la malattia regredisce e questi soggetti possono vivere una vita assolutamente normale, con un’aspettativa paragonabile a quella degli altri individui. Se però non viene controllata, si può arrivare al trapianto di fegato. Pertanto, è facilmente intuibile l’attesa che questi nuovi farmaci possono suscitare in questi pazienti.

I farmaci del terzo millennio

L’armamentario terapeutico a disposizione di medici e pazienti sta cambiando rapidamente.

Di anno in anno, i cosiddetti farmaci “biologici”, come ad esempio gli anticorpi, stanno occupando uno spazio crescente. Ma anche sul fronte delle piccole molecole, quelle tradizionali vengono soppiantate dalle cosiddette “targeted therapy” ovvero molecole che vanno a colpire dei target biologici molto specifici secondo un approccio molecolare. In questo modo si vanno a ridurre gli effetti collaterali e si vanno a potenziare le chance di successo terapeutico.

Ora inizia l’era dell’intelligenza artificiale che, grazie a potentissimi algoritmi, partendo da una quantità veramente elevata di informazioni e dati, possono disegnare nuove molecole, in brevissimo tempo. Molecole, ovvero farmaci, che andranno ad arricchire l’elenco delle “targeted therapy”.