Arrivada New York un segnale molto importante per i malati di talassemia. Ormai daqualche tempo si sta testando una nuova terapia che un giorno potrà portare auna soluzione permanente nella cura della malattia.

Oggi l'unica possibilità di guarigione peri malati di talassemia è rappresentata dal trapianto di midollo osseo,difficile da praticare poiché il donatore deve avere determinatecaratteristiche genetiche, è difatti davvero raro trovare un donatorecompatibile. Inoltre è necessario tener conto anche delle complicanze che possoderivare dall'operazione e dal rigetto successivo al trapianto.

Dunque laterapia più diffusa è quella secondo la quale sono necessarie delle trasfusionidi sangue periodiche, accompagnate da terapia chelante.

Questa nuova sperimentazione del MemorialSloan-Kettering Cancer Centre (MSKCC) di New York, in collaborazione conl'associazione Franco e Piera Cutino e alcuni medici dell'ospedaleMicrocitemico di Cagliari, è stata chiamata "Terapia genica per la talassemia".Questa nuova cura consiste nell'inserire il gene sano della β-globinatramite le cellule staminali per sostituire il gene malato. Queste cellule unavolta modificate geneticamente saranno reimpiantate nel talassemico sotto formadi trapianto, eliminando così gli attuali problemi di compatibilità.

Lasperimentazione prevede varie fasi di attuazione:

  1. Mobilizzazione:L'organismo del talassemico viene stimolato per la produzione di un notevolenumero di cellule staminali nel midollo osseo e per la loro introduzione nelcircolo sanguigno.
  2. Aferesi:Dopo la stimolazione, il sangue del paziente viene filtrato attraverso unmacchinario che permette la raccolta in sacche delle sole cellule staminali.
  3. Immunoselezione:Il prodotto dell'aferesi viene sottoposto a un processo di laboratorio perselezionare le cellule staminali e poi per purificarle.
  4. Infezione:Nella fase successiva le cellule vengono messe a contatto con il vettore (piùsemplicemente si tratta del "guscio" di un virus reso innocuo) che trasporta ilDNA terapeutico. Iltalassemico viene sottoposto a un leggero ciclo di chemioterapia che aiuterà lafase successiva stimolando il midollo e per renderlo idoneo ad accogliere lenuove cellule "corrette" geneticamente.
  5. Re-infusione:Le cellule staminali modificate verranno reintrodotte nell'organismo e prolifererannoper ripristinare il midollo osseo e portare nel sangue i globuli rossi checonterranno normali livelli di emoglobina.

Tuttaviaservirà certamente qualche anno per capire se tale sperimentazione saràrealmente efficace.

Ad oggi sono 10 i pazienti, provenienti da tutto il mondo,che nella Grande Mela sono stati sottoposti a questa nuova terapia.

Questasperimentazione è una speranza sempre più concreta per le 450.000 persone chesoffrono di questa particolare malattia genetica e per i 60.000 bambini chenascono ogni anno affetti di talassemia.
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