Semaforo verde dalla FDA per Edaravone (Radicava), un nuovo farmaco della Mitsubishi Tanabe Pharma indicato per il trattamento della sindrome di Lou Gehrig, meglio nota come sclerosi laterale amiotrofica (SLA). L’ultimo farmaco approvato per la SLA era stato Rilutek (Riluzolo), di Sanofi, nel 1995. Rispetto a questo, il nuovo farmaco risulta essere più efficace e in grado di prolungare la sopravvivenza dei pazienti. La ricerca comunque sta andando avanti e nuovi farmaci potrebbero arrivare nei prossimi anni.
Studiato prima in Giappone per l’ictus
L’approvazione di Edaravone (Radicava) va a colmare un vuoto che, nell'armamentario farmaceutico dei malati di SLA, durava da oltre vent'anni. Inizialmente studiato in Giappone per il trattamento di pazienti con ictus, Edaravone è approdato successivamente negli Stati Uniti dove è stato investigato su 137 pazienti colpiti da SLA. I risultati clinici sono stati incoraggianti, riuscendo a rallentare la progressione della malattia. Da precisare che Mitsubishi Tanabe Pharma Japan ha già avuto (nel 2015) l’ok al farmaco, per la commercializzazione in Giappone, dove viene venduto con il nome Radicut.
Edaravone è un radical scavenger, ovvero elimina le molecole molto reattive di ossigeno (ROS) responsabili dei danni alle cellule nervose.
Il farmaco viene somministrato endovena, seguendo dei cicli bisettimanali, con due di trattamento e due di interruzione. Nella sperimentazione clinica, dopo sei mesi i pazienti trattati avevano un minor peggioramento nella capacità di svolgere le funzioni quotidiane, valutati rispetto al gruppo di placebo. Il farmaco non è scevro da effetti collaterali anzi può dare shock anafilattico e difficoltà respiratorie.
Ogni infusione costa mille dollari anche se il governo americano sta trattando con l’azienda per un prezzo più vantaggioso. Tuttavia, intervenendo su una patologia rara, per l’azienda il business è limitato: le stime parlano di 38 milioni di dollari destinati a scendere a 16 milioni nel 2020, per effetto dei generici.
Una malattia neuro degenerativa fatale
E’ una degenerazione progressiva dei motoneuroni, cellule nervose cerebrali (1°motoneurone) o del midollo spinale (2° motoneurone) che permettono il controllo ed i movimenti della muscolatura volontaria. La malattia è conosciuta con diversi nomi e acronimi, sclerosi laterale amiotrofica (o SLA), che in inglese diventa amyotrophic lateral sclerosis (ALS), malattia di Lou Gehrig (nome di un giocatore di baseball, colpito dalla malattia nel 1939 portandola all'attenzione dell’opinione pubblica), malattia di Charcot, o malattia dei motoneuroni.
Negli Stati Uniti ogni 90 minuti viene diagnosticato un nuovo caso: attualmente sono 30mila gli americani con la SLA.
In generale, nei Paesi occidentali l’incidenza è di 3 casi l’anno ogni 100mila abitanti mentre la prevalenza (tutti i casi in vita) è di 10 ogni 100mila abitanti, numeri destinati ad aumentare con l’introduzione delle nuove terapie. In Italia ci sono circa 6mila malati di SLA, con un lieve eccesso di maschi. Normalmente la malattia viene diagnosticata intorno a 60-65 anni e la sopravvivenza è di 3-5 anni.
Non esiste un test o una procedura per una diagnosi univoca della SLA, ma sono necessari vari esami strumentali e un’attenta valutazione clinica che, spesso, è il risultato del parere di più specialisti (neurologi).
Le cause, seppure esiste una componente genetica come fattore predisponente, possono essere diverse e non tutte ancora note e identificate.
La parte più terribile della malattia è il mantenimento inalterato delle capacità mentali, così i pazienti assistono consciamente e impotenti alla progressione della malattia, fine alla fine.
Oltre al Edaravone (Radicava), i pazienti con la SLA dispongono di Rilutek (Riluzolo) dalla Sanofi, un benzotiazolo ad azione anti-glutammatergica, in commercio dal 1995. Migliora le condizioni ma non prolunga la sopravvivenza.
Un altro farmaco, Tirasemtiv, della biotech Cytokinetics, ha interrotto la sperimentazione clinica perché non efficace mentre Masitinib, dell’AB Science è già in Fase clinica III (studio AB10015) è i primi dati lasciano ben sperare.
