Un gruppo di ricerca internazionale ha lavorato alla messa a punto di una nuova molecola capace di arrestare la proliferazione delle cellule cancerogene del neuroblastoma, uno dei tumori più diffuso in età pediatrica, in particolare tra i bambini che hanno meno di 5 anni. Lo studio, che ha ricevuto anche il sostegno dell'Airc, (Associazione italiana per la ricerca sul cancro) in particolare è stato condotto da parte dei ricercatori dipartimento di Farmacia e Biotecnologie dell’Alma Mater, che hanno collaborato assieme a colleghi americani, australiani e tedeschi.
Neublastoma: ricercatori scoprono come bloccarlo
Un oncogene, definito Mycn, è alla base di questo tumore. Gli oncogeni sono dei geni che potenzialmente possono indurre delle trasformazioni di tipo tumorale nelle cellule che lo contengono o in quelle nelle quali viene introdotto. Allo stato attuale della ricerca medica non esiste ancora un farmaco in grado di agire direttamente su questo oncogene, tuttavia ne sono stati prodotti alcuni che possono interferire proprio con i geni regolati da Mycn. In particolare questo oncogene favorisce la crescita delle poliammine, molecole alla base della proliferazione delle cellule, il cui numero aumenta sensibilmente in quelle malate. I ricercatori avevano già scoperto un farmaco in grado di impedire la produzione di queste poliammine (Dfmo), tuttavia le cellule tumorali riescono ad aggirare questo ostacolo procurandosi le poliammine dall'esterno.
In questo senso i ricercatori hanno individuato un gene, chiamato Scl3a2, che consente di veicolare dall'esterno le poliammine. I ricercatori così hanno potuto sviluppare un nuovo farmaco, chiamato Amxt 1501, che utilizzato in combinazione col Dfmo, è in grado di inibire la proliferazione delle poliammine.
In particolare nei test condotti in provetta e su topi geneticamente modificati, l'uso combinato di queste due farmaci ha fornito dei risultati che possono essere considerati incoraggianti.
Negli Stati Uniti l'azione combinata di questi due inibitori è stata già testata negli sui pazienti colpiti da tumori. Pertanto l'obiettivo dei ricercatori è di riuscire a mettere a punto una terapia in grado di potenziare la chemioterapia standard, in modo da ottenere dei risultati importanti nel trattamento del neuroblastoma.
Lo studio è stato pubblicato sulla rivista Science Translational Medicine.
Neuroblastoma
Il neutroblastoma è una patologia tumorale che colpisce i bambini. Ha origine da alcune cellule del sistema nervoso periferico, che controllano attività di tipo involontario, quali il respiro e la frequenza del battito cardiaco. Il tumore si chiama neuroblastoma in quanto colpisce sia i neuroni che alcune cellule immature che si trovano in fase di sviluppo (blastoma).
Almeno nelle fasi iniziali, la patologia si manifesta con sintomi che non possono considerarsi specifici, quali perdita di peso, debolezza, febbre, sudorazioni, dolori alle ossa, mancanza di appetito e rigonfiamento del collo. In seguito poi i sintomi possono peggiorare sulla base dell'evoluzione della malattia ed anche specificarsi a seconda della sede di insorgenza della patologia tumorale.
Il trattamento di questa tipologia tumorale varia sulla base di diversi fattori. Nel caso in cui sia localizzato, può risultare sufficiente il solo intevento chirurgico. Se invece il tumore è di dimensioni maggiori si può utilizzare la chemioterapia prima di procedere con l'intervento. La chemioterapia in particolare può essere utilizzata a dosi maggiori nei bambini rispetto agli adulti perché riescono a sopportarla molto meglio. Pertanto la possibilità di guarire da questo tumore dipende da un insieme di fattori, ad esempio dall'estensione, dallo stadio, dalla presenza o meno di alterazioni genetiche. Anche l'età del bambino è importante: se la patologia insorge al di sotto dei 18 mesi può considerarsi un fattore positivo per la guarigione.
