Non esiste ancora una terapia per controllare definitivamente il lupus eritematoso sistemico (LES) ma un nuovo farmaco biologico sta rispondendo positivamente in una serie di trials clinici. Si tratta del belimumab (Benlysta), un anticorpo monoclonale, completamente umano, che va ad inibire il fattore di attivazione del TNF (tumor necrosis factor) attraverso il controllo della stimolazione dei linfociti B. Al recente Congresso Europeo di Reumatologia (EULAR 2016) sono stati presentati i dati dell’ultimo studio clinico (BLISS-SC) dove è emerso che, nei pazienti con alta attività di lupus eritematoso sistemico (LES), aggiungendo alla terapia standard 200 mg di belimumab, somministrato sottocute, si aveva una risposta significativamente maggiore rispetto ai pazienti trattati con la terapia standard combinata a placebo.
Quando il sistema immunitario ci attacca
Noi dobbiamo tutto al nostro sistema immunitario che attacca e distrugge qualsiasi agente patogeno esterno (parassiti, batteri, virus). Ma, a volte, questo efficientissimo sistema di difesa ha delle disfunzioni e può attaccare anche elementi endogeni (cellule del proprio organismo). E’ quanto avviene, ad esempio, nel lupus eritematoso sistemico (LES) o più semplicemente “lupus”. Una malattia che può colpire quasi tutte le parti dell’organismo, con sintomi di intensità da lieve a estremamente grave. In rarissimi casi può rivelarsi anche letale.
Gli anticorpi che l’organismo produce nel LES, sono detti auto-anticorpi in quanto colpiscono lo stesso organismo che li ha prodotti.
Le cause che portano al LES sono sconosciute ma, probabilmente, sono multifattoriali, cioè una combinazione di fattori ereditari, ambientali e forse anche ormonali.
A disposizione di medici e pazienti, sono disponibili una serie di farmaci che consentono di tenere sotto controllo la malattia ed assicurare una vita regolare ai pazienti.
Da ricordare che questa malattia non si manifesta in modo continuo ma con episodi non sempre prevedibili. Normalmente la terapia si basa su più farmaci che agiscono a vari livelli, sull’infiammazione (cortisonici e antinfiammatori non steroidei), sulla risposta immunitaria (immunosoppressori), vitamine, ecc. Da pochi anni è disponibile un nuovo farmaco, da associare alla terapia standard, che sembra rispondere positivamente rispetto al placebo.
Un anticorpo monoclonale nel Lupus Eritematoso Sistemico
Lo studio BLISS-SC (Fase III) è probabilmente lo studio clinico più esteso effettuato finora sui pazienti con LES. Arruolati 836 pazienti, prevalentemente donne (96%) - in quanto questa è una malattia colpisce in misura maggiore questo sesso - a differente gravità. Un centinaio di questi pazienti, oltre alla terapia standard, hanno ricevuto belimumab, somministrato sottocute.
Sono stati seguiti per un anno (52 settimane). I risultati mostrano che i pazienti trattati con terapia standard e belimumab hanno una riduzione della fase acuta della malattia, significativamente più elevata (64,6%), rispetto ai pazienti trattati con terapia standard e placebo (47,2%).
Circa il 17% di episodi in meno.
Questi giorni, Narain S. e Furie R., due ricercatori newyorkesi, hanno pubblicato su Current Opinion Rheumatology, una recensione aggiornata su tutte le nuove (e vecchie) terapie contro il LES, a partire proprio da belimumab, un anticorpo progettato per legarsi e bloccare una proteina denominata BLyS, che aiuta i linfociti B a vivere più a lungo. Belimumab, bloccando l'azione di questa proteina, accorcia la vita dei linfociti B, riducendo quindi l'infiammazione e il danno a carico degli organi, che si osservano nel LES.
Tutto questo viene seguito con comprensibile interesse dai tanti pazienti, prevalentemente donne, di età tra i 13 e i 55 anni di età. In Italia ne sono affette più di 60.000 persone, con 1.500-2.000 nuovi casi l'anno.
