All’ospedale pediatrico Bambino Gesù di Roma è stata applicata, per la prima volta, una innovativa tecnica di cura su dei bambini con gravi deficit del sistema immunitario che li ha guariti. Il concetto è quello di una bomba telecomandata all’interno del quale viene inserito un ‘gene suicida’ nelle cellule del donatore di midollo, . Nel momento in cui avviene la reazione immunitaria, questa si può disinnescare attivando il ‘detonatore’. I risultati di questa sperimentazione saranno presentati il 2 dicembre a San Diego in occasione del congresso dell’American Society of Haematology.
Trapianto di midollo senza rischi: il gene suicida salva venti bambini
Il direttore del dipartimento di oncoematologia pediatrica e coordinatore di uno studio sperimentale a livello internazionale, Franco Locatelli, ha dichiarato che, d’ora in poi, il trapianto di midollo sarà molto meno rischioso rispetto al passato e potrà essere usato più spesso, anche quando chi dona il midollo non è perfettamente compatibile. La tecnica del ‘gene suicida’ è stata iniziata nel 2014 su venti bambini, di cui sedici sono italiani e operati all’ospedale Bambino Gesù, ed ha avuto successo. Inoltre, questa tecnica, è stata applicata su un’altra ottantina di piccoli pazienti affetti da malattie diverse, come leucemia e talassemia.
In questo caso sarà necessario attendere un anno e mezzo o due prima di poterli dichiarare guariti.
Che cosa sono le malattie del sistema immunitario
Il sistema immunitario di un soggetto garantisce la protezione contro gli elementi che sono estranei (o antigeni). Quando questo sistema di difesa naturale è indebolito si diventa immunocompromessi in quanto il corpo diventa meno resistente agli agenti infettivi come batteri, virus, parassiti e funghi. L'inefficienza della risposta immunitaria in una persona immunocompromessa si traduce in infezioni più frequenti, potenzialmente gravi, spesso ricorrenti, e la cui evoluzione è talvolta strascicata nonostante il trattamento adeguato.
Le malattie del sistema immunitario (immunodeficienze costituzionali o primarie) sono dovute a mutazioni genetiche che alterano qualitativamente e/o quantitativamente la produzione di alcuni componenti del sistema immunitario.
A seconda del difetto genetico coinvolto, la gravità della deficienza immunitaria e il rischio che la persona la possa trasmettere ai suoi discendenti è molto variabile. Si è ora a conoscenza di più di 150 differenti geni coinvolti e responsabili di 200 diverse malattie.
