In base ai risultati ottenuti da studi clinici condotti su 36 bambini, di età compresa tra 2 settimane e 8 mesi, il 24 maggio 2019 l’agenzia statunitense FDA (Food and Drug Administration) ha approvato la nuova terapia genicaOnasemnogene abeparvovec”, nome commerciale Zolgensma. Dopo una lunga negoziazione, il prezzo di una singola dose di questa terapia è stato fissato a 2.125 milioni di dollari. Un costo senza precedenti per un farmaco.

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Una terapia salvavita

Quella appena approvata è indubbiamente una terapia salvavita. I piccoli pazienti affetti da SMA (atrofia muscolare spinale) hanno poche chance di sopravvivenza. L’approvazione della FDA è arrivata per il trattamento dei piccoli pazienti con SMA ereditaria, anche se non hanno ancora manifestato i sintomi della malattia. La SMA è una malattia delle cellule nervose delle corna anteriori del midollo spinale.

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Da queste cellule (motoneuroni) partono i nervi diretti ai muscoli, principalmente quelli più vicini al tronco. In base alla gravità, la SMA viene classificata di Tipo I (la forma più grave), di Tipo II e di Tipo III (la forma meno grave).

L’incidenza di questa malattia neurodegenerativa è di un caso ogni 10.000 neonati. La SMA è la principale causa di decessi dei bambini. Il 50-70% dei piccoli pazienti sono interessati dalla forma più grave (Tipo I) che, in seguito alla distruzione dei motoneuroni, porta alla perdita di funzioni muscolari vitali con effetti debilitanti quali paralisi, difficoltà a deglutire, camminare e parlare, crisi respiratoria e morte in pochi mesi, comunque non oltre i due anni.

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Salute

Zolgensma è una terapia genica, ovvero un gene veicolato da un vettore virale che va a sostituire il gene SMN1 difettoso. Viene iniettato con un’unica infusione. Si tratta quindi di una terapia assolutamente innovativa che può essere risolutiva ma, per gli elementi finora raccolti, non è esente da effetti collaterali (può causare danni epatici) e non è efficace in tutti i casi. Per questo la Novartis, azienda che ne ha ottenuto l’approvazione alla commercializzazione, si è impegnata a rimborsare il costo della terapia in caso di insuccesso.

L’approvazione da parte della FDA è giunta sulla base dei risultati di studi clinici condotti su 36 pazienti di età compresa tra 2 settimane e 8 mesi. I pazienti hanno mostrato un miglioramento significativo nelle tappe dello sviluppo motorio, come il controllo della testa e la capacità di stare seduti.

Un prezzo stellare

Per 9 miliardi di dollari un anno fa (maggio 2018) Novartis, multinazionale farmaceutica con sede a Basilea (Svizzera), aveva acquista Zolgensma (AVXS-101) da AveXis, una biotech americana specializzata in terapie geniche per il trattamento di malattie rare.

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In una prima fase la Novartis, per una singola dose di Zolgensma, aveva proposto un prezzo di 5 milioni di dollari. La cifra aveva fatto sobbalzare gli enti regolatori che avevano affidato ad una Agenzia terza - Institute for Clinical and Economic Review (ICER) - l’analisi e la revisione del prezzo proposto. Ad aprile di quest’anno ICER, sulla base degli investimenti effettuati (costi della ricerca), dell’efficacia della terapia e valutato il mercato di riferimento, destinato comunque a pochi pazienti, ha fissato il prezzo in 2.125 milioni di dollari.

Ora il dossier di Zolgensma è in attesa di approvazione da parte dell’Europa e del Giappone. Approvazione che dovrebbe arrivare entro la fine dell’anno. Per la stessa patologia, nel 2016 era stato approvato Spinraza, di Biogen, una terapia “antisenso” che richiede una somministrazioni ogni 4 mesi a fronte di un costo, per il primo anno, di 750.000 dollari e, per gli anni successivi, di 375.000 dollari.

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Per il 2022, il volume di affari per Spinraza è previsto in 1,7 miliardi di dollari mentre per il prodotto Novartis (Zolgensma) è previsto in 2 miliardi di dollari.

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