A fine dicembre su JAMA Oncololy è stato pubblicato uno studio dal titolo “Assessment of overall survival, quality of life, and safety benefits associated with new cancer medicines”. Gli autori hanno provato a dare una risposta alla domanda: qual è il vantaggio in termini di sopravvivenza, qualità della vita e sicurezza dei nuovi farmaci antitumorali? Valutati complessivamente, il 43% dei nuovi farmaci antitumorali ha assicurato una sopravvivenza di oltre tre mesi mentre con l’11% la sopravvivenza è stata inferiore a tre mesi. Complessivamente, con i nuovi farmaci la vita media dei pazienti è aumentata di 3,43 mesi.
La ricerca comunque deve andare avanti
Lo studio pubblicato su JAMA Oncololy non rappresenta un atto di accusa verso la Ricerca piuttosto una presa d’atto che, spesso, a fronte di costi davvero elevati di alcune terapie, i risultati ottenuti sono inferiori alle attese, se non del tutto inesistenti. Sono stati presi in esame tutti i nuovi farmaci antitumorali, approvati negli Stati Uniti dalla FDA (US Food and Drug Administration) e in Europa dall’EMA (European Medicines Agency), dal 2003 al 2013. Lo studio è stato eseguito attraverso analisi HTAs (Health Technology Assessments), dalle autorità inglesi, francesi e australiane.
HTA sono tecniche analitiche multidimensionali e multidisciplinari utilizzate da vari Paesi per stimare le implicazioni medico-cliniche, sociali, organizzative, economiche, etiche e legali di una nuova terapia o tecnologia, attraverso la valutazione di efficacia, sicurezza, costi, impatto sociale e organizzativo.
L’analisi HTA consente di valutare gli effetti reali e/o potenziali della nuova terapia o tecnologia, sia a priori che durante l’intero ciclo di vita, nonché le conseguenze che una sua introduzione o esclusione porta o porterebbe al sistema sanitario, all’economia e alla società.
Lo studio ha preso in considerazione 62 nuovi farmaci, aventi come indicazione primaria l’oncologica.
L’obiettivo era valutare il loro impatto sulla sopravvivenza complessiva, qualità della vita e sicurezza per il paziente. Di questi, entro maggio 2015 solo 53 erano stati valutati dalle agenzie HTA di Inghilterra, Francia e Australia. Dei 53 farmaci presi in esame, il 43% (23) aveva assicurato una sopravvivenza di oltre 3 mesi, l’11% (6) di meno di 3 mesi mentre per nel 15% dei casi (8) non era stato possibile apprezzare un dato oggettivo.
Del restante 30% (16) i vantaggi dei nuovi farmaci non erano differenti da quelli ottenuti con le terapie già in uso.
I risultati migliori non appartenevano ad una o più categorie di farmaci o di tipologia di tumore ma erano trasversali. Altro parametro importante era la qualità della vita che, nel 42% dei casi (22 su 53) risultava migliorata mentre, per 24 farmaci (45%), è stata registrata una minore sicurezza per il paziente. Complessivamente, nel 79% dei casi (42 su 53 nuovi farmaci) si era registrato almeno un miglioramento della sopravvivenza, della qualità della vita o della sicurezza per il paziente.
Quanto costa sviluppare oggi un nuovo farmaco?
Secondo i dati elaborate da “Tufts Center for the Study of Drug Development”, centro di ricerche indipendente dell’università di Boston, Massachusetts, oggi sviluppare un nuovo farmaco costa 2,5 miliardi di dollari ma, in alcuni casi, l’investimento può raggiungere i 3 miliardi di dollari.
Negli ultimi anni, i costi sono lievitati enormemente anche a causa di richieste sempre più esigenti, da parte delle Autorità Regolatorie, in termini di sicurezza, prima di arrivare all’ approvazione di un nuovo farmaco.
Per questo, lo studio pubblicato su JAMA Oncology si presta a diverse considerazioni: da una parte le aziende, che fanno enormi investimenti e rischiano prima di arrivare a proporre un nuovo farmaco che, diversamente, non esisterebbe, dall’altra i pazienti che vorrebbero avere farmaci sicuri, efficaci e che possano migliorare la loro qualità di vita.
