Bisogna andare indietrofino al1996 quandol’FDA – ente americano per la valutazione dei farmaci -aveva approvato ben 53 di nuovi farmaci. In questo ventenniole nuove molecolenon hanno mai superato la soglia dei quaranta. I primi segnali si sono registrati nel 2014 con 41 nuovi farmaci, il 50% in più rispetto alla media dei cinque anni precedenti, mentre nel 2015 si è arrivati a ben 45 nuove approvazioni.
Novità in campo farmaceutico
Forse è cambiata la politica dell’FDA, magari è un’inversione di tendenza, forse è una spia della vitalità di un settore, quello farmaceutico, destinato a crescere, dopo anni di difficoltà.
In ogni caso, questi numeri sono una bella notizia per medici e pazienti, ma è anche un bel segnale per la ricerca in generale. Infatti, il settore farmaceutico è uno dei pochi settori che fonda tutto il suo business proprio sui risultati dell’attività di ricerca. Più farmaci arrivano sul mercato, maggiori saranno gli investimenti destinati alla ricerca, creando così le condizioni per spingere in avanti la frontiera delle conoscenze farmacologiche.
Le nuove entità molecolari (NME), così vengono chiamate le nuove molecole farmacologicamente attive, sono caratterizzate da una forte componente innovativa, infatti ben 16 di questi (più di un terzo) sono stati approvati come “first-in-class” ovvero i primi della classe, cioè concettualmente innovativi e quindi non simili a vecchi farmaci già in uso.Da segnalare che ben 21 (quasi la metà) di questi nuovi farmaci sono per lacura di malattie rare che, come è noto, trovano con difficoltàterapie efficaci.
In questa lista troviamo farmaci innovativi, comei due anticorpi monoclonali anti-PCSK9, il Praluent eil Repatha, efficaci nel trattamento di pazienti affetti da ipercolesterolemia familiare eterozigote, refrattari o intolleranti alla terapia con le statine. Ma anche nell’ipercolesterolemia familiare omozigote, una malattia rara.
Un'altra novità è rappresentata da Praxbind, un antidotodei nuovianticoagulanti orali come il dabigatran, ormai molto diffusi,efficace nei casi di sovradosaggio o intolleranza.
Per la forma metastatica del cancro al seno, che colpiscepazienti in post-menopausa, è stato approvato Ibrance. Appartiene alla cosiddetta “target therapy” in quanto risulta efficace solo in quella sottopopolazione di pazienti che hanno specifici marker tumorali (ER+/HER2-).
Un altro importante farmaco approvato nel 2015 è Cresemba, un antifungino utile nel trattamento di infezioni da aspergillosi invasiva, una forma rara di infezioni fungine che colpisce soggetti immunodepressi.
Prospettive
Bisognerebbe scorrere tutti e 45 i dossier per poter cogliere le peculiarità di ogni nuovo farmaco. Molti sonocontro itumori,colpendo selettivamente dei bersagli presenti solo sul tumore, facendo passi avantiverso ilconcetto di terapia personalizzata.Altra indicazione interessante èl'aumento di nuovi farmaci efficaci verso malattie rare. Infine, continuano ad essere registrati farmaci cosiddetti "biologici" cioè anticorpi e derivati.Quello che a noi interessa è che la ricerca va avanti e ogni anno nuovi farmaci si rendono disponibili per curare vecchie e nuove malattie, sia epidemiche che nelle forme più rare. Questo è garanzia e speranza per un futuro migliore.
